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美国FDA正式批准罕见血液病基因疗法,治疗费高达280万美元

2022-08-18 16:43:14  来源:快科技    

  日前美国FDA正式批准了蓝鸟生物(Bluebird Bio)的一种罕见血液病基因疗法Zynteglo,其治疗费用达到了280万美元,约合人民币1900多万元,是史上最贵的治疗费用。

  这种疗法之所以如此贵,主要是治疗的疾病都是罕见病,研发成本高,Zynteglo主要用于治疗β-地中海贫血症,这是是一种严重的遗传性疾病,由β-珠蛋白基因突变引起,可导致成人血红蛋白(Hb)显著降低,这会导致严重贫血和终生依赖红细胞输注。

  根据其病症的严重程度,β地中海贫血患者可能需要每两到四周输血一次。

  与传统药物治疗需要长期服用、并不断输血相比,蓝鸟生物的基因疗法能够一次性治疗并维持长久的疗效,消除输血的必要性,甚至可以维持终生治疗效果。

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